Può partire la fase 2 della sperimentazione sulle cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), un passo in avanti importante nella ricerca a cui ha contribuito anche l’ospedale Santa Maria di Terni: a darne notizia è la rivista scientifica Stem Cells Translational Medicine, dove sono stati pubblicati i dati dei testi della fase 1, condotta tra il 2012 e il 2015 su diciotto pazienti attraverso i trapianti delle stesse cellule. Trapianti che si sono rivelati sicuri, ora dunque si può testarne l’efficacia.
La pubblicazione
La ricerca è coordinata da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini e ha coinvolto, oltre al Santa Maria – dove dal 2006 si trova l’Officina farmaceutica per cellule staminali neurali clinacal grade – gli ospedali Maggiore della Carità di Novara, l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo. Gli staff clinici di ciascuna struttura hanno svolto prima e dopo il trapianto una valutazione clinica, psicologica, neuroradiologica e neurofisiologica dei pazienti. I tempi per portare a termine e la ricerca e i quesiti a cui rispondere – ad esempio quante cellule sopravvivono dopo il trapianto e quali sono i criteri più appropriati per la selezione dei pazienti – sono ancora aperti, ma intanto in nessuno dei pazienti arruolati nella sperimentazione di fase 1 (tutti con una diagnosi definitiva di Sla) a cinque anni dall’intervento si sono manifestati eventi avversi e seri, né l’aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. Sulla base di questi risultati ritenuti «estremamente incoraggianti nel sostenere futuri studi clinici di fase 2», si coinvolgeranno ora fino a 20 pazienti per capire la dose ottimale delle cellule da trasferire e i primi dati sull’efficacia.
Farmaco cellulare
Secondo la Fondazione Revert si tratta del «primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare». È quindi ora disponibile una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche che permette di evitare l’uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile. I 18 pazienti che hanno partecipato alla fase 1 hanno infatti ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale.
