Due gruppi di ricerca dell’Università degli studi di Perugia hanno messo a punto quello che viene considerato un innovativo approccio terapeutico sperimentale alla distrofia muscolare di Duchenne, partendo da cellule di maiale. Per i ricercatori apre nuovi orizzonti nel trattamento di tale patologia.
I gruppi di ricerca sono stati coordinati dai professori Guglielmo Sorci, Rosario Donato, Riccardo Calafiore e Giovanni Luca, dei dipartimenti di medicina sperimentale e di medicina. La ricerca, eseguita su un modello sperimentale di topo distrofico, ha visto coinvolta in prima linea la giovane ricercatrice Sara Chiappalupi, titolare di un assegno di ricerca della Regione Umbria. Lo studio, finanziato anche da Afm-Telethon (Francia), vede coinvolti l’Irccs fondazione Santa Lucia e l’Università ‘La Sapienza’ di Roma, e i dipartimenti di medicina veterinaria e di scienze farmaceutiche dell’ateneo perugino.
La distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) «è una malattia genetica muscolare degenerativa – spiegano i ricercatori – dovuta all’assenza di una proteina, la distrofina, senza la quale le fibre muscolari vanno incontro a infiammazione cronica con progressiva degenerazione muscolare. L’attuale terapia farmacologica con cortisonici, unica possibile risorsa terapeutica oggi disponibile, ha un’efficacia limitata e la malattia ha un’evoluzione fatale».
Le cellule Nello studio sperimentale del gruppo perugino sono state sfruttate le proprietà «immunomodulatorie, antiinfiammatorie e trofiche di una particolare cellula del testicolo che normalmente svolge funzioni nutritizie e protettive sulla spermatogenesi. Ottenute da una colonia di suini allevati in condizioni di assoluta assenza di agenti infettivi, sono state immobilizzate all’interno di microscopiche capsule di alginato di sodio altamente biocompatibile e già approvato per uso umano. Le cellule sono state poi iniettate nel cavo peritoneale di topi affetti da distrofia muscolare. Il risultato è stato un recupero morfologico e funzionale dei muscoli dei topi così trattati, che nei test di corsa hanno mostrato un comportamento simile ai topi normali».
Nuovi scenari Le microcapsule agiscono «come una micro-fabbrica biologica che rilascia fattori i quali possono raggiungere ogni singolo muscolo, senza la necessità di iniezioni locali e senza richiedere immunosoppressione farmacologica. Due grandi vantaggi che rendono il protocollo terapeutico particolarmente interessante». L’Università evidenzia che «i risultati di questa ricerca aprono a nuovi e importanti scenari nella terapia della forma umana di distrofia muscolare di Duchenne, patologia grave e altrimenti incurabile».
